株式会社京都創薬研究所は、京都大学で開発した新規低分子化合物『KUS (Kyoto University Substances)剤』を用いて、網膜中心動脈閉塞(へいそく)症、網膜色素変性症といった希少疾患に加え、緑内障などの眼難治疾患の新規治療薬を開発する企業。
『KUS 剤』は、細胞内 ATP を消費するたん白質(ATPase)の1つである VCP の ATP 消費を抑えて細胞の変性・死滅を予防・抑制するという新規薬理作用を持つ。動物実験において、網膜神経節細胞・視神経線維に保護的に作用し、緑内障の進行を抑制する効果があることが確認されている。そのため、『KUS 剤』は、緑内障の新規治療薬として、さらには他の網膜疾患や眼科以外のさまざまな変性疾患などへの応用が期待できる。